Audiência Pública Debate o Futuro do Elevidys
A Câmara dos Deputados sediou, nesta terça-feira (16), uma audiência pública para discutir a suspensão do Elevidys, terapia gênica destinada ao tratamento da atrofia muscular de Duchenne. O medicamento teve seu uso interrompido pela Anvisa em julho de 2025, após a notificação de três óbitos de pacientes em outros países. A agência reguladora assegura que a análise do caso está em regime prioritário.
Roche e Anvisa em Divergência sobre Dados de Eficácia
João Batista Junior, gerente da Gerência de Sangues, Tecidos, Células e Órgãos da Anvisa, apontou que a farmacêutica Roche descumpriu um termo de compromisso inicial ao não apresentar dados de acompanhamento de longo prazo sobre a eficácia do medicamento, provenientes de ensaios clínicos. Esses dados só foram entregues à agência nos últimos dois meses. Batista ressaltou a importância regulatória desse descumprimento, visto que o registro do medicamento é condicional e exige a entrega anual de tais informações.
Falha de Comunicação e Novos Dados Apresentados pela Roche
Ana Almeida, líder médica da Roche Farma Brasil, atribuiu o ocorrido a uma falha de comunicação com a Sarepta Therapeutics, desenvolvedora do produto nos EUA. A empresa americana alterou o protocolo de análise de eficácia sem que a Roche no Brasil fosse imediatamente informada, resultando na submissão de um relatório incompleto à Anvisa. Em resposta, a Roche informou ter compartilhado com a Anvisa dados de eficácia de três e quatro anos de seguimento de pacientes, com o compromisso de continuar as análises anuais e estender o tempo de acompanhamento dos estudos de 5 para 10 anos.
Incertezas sobre Eficácia e Busca por Alternativas
A Anvisa destacou que a eficácia do Elevidys ainda apresenta incertezas, com indícios de declínio da função motora em pacientes tratados após três anos, necessitando de maior investigação. A farmacêutica estuda a realização de um estudo clínico de fase 3 no Brasil para esclarecer essas dúvidas. Pais de pacientes criticaram a demora da agência, e a possibilidade de autorização provisória do medicamento foi levantada. A Anvisa informou que discutirá caminhos possíveis com a farmacêutica. Paralelamente, a agência analisa o medicamento Givinostat como alternativa, com previsão de resultado para julho e agosto de 2026.
Contexto da Aprovação e Suspensão do Elevidys
O Elevidys obteve registro no Brasil em dezembro de 2024 para um grupo específico de pacientes com Duchenne, entre 4 e 7 anos. A aprovação foi condicionada à apresentação de dados complementares de eficácia e segurança. Aproximadamente 10 pacientes receberam a terapia antes de sua suspensão em 2025. Nos EUA, o medicamento foi liberado para um público mais restrito, enquanto na Europa a autorização de comercialização foi recusada pela agência reguladora devido a desfechos primários de estudos clínicos. Análises apontam lesões hepáticas em 16,5% dos pacientes expostos à terapia, o que leva a Anvisa a reavaliar o balanço benefício-risco do medicamento.
Fonte: futurodasaude.com.br
