Dados do Mundo Real: A Nova Fronteira para Decisões Cruciais em Saúde no Brasil e no Mundo

Evidências coletadas fora de ensaios clínicos tradicionais ganham força em aprovações de medicamentos, políticas públicas e avaliação de tecnologias, mas desafios de padronização e acesso persistem.

A medicina moderna vive um momento de aceleração sem precedentes no desenvolvimento de novas terapias. Para garantir a segurança e eficácia dessas inovações, pesquisadores, indústria farmacêutica e agências reguladoras buscam cada vez mais dados confiáveis e em larga escala. É nesse cenário que os Dados de Mundo Real (RWD – Real World Data) emergem como protagonistas, complementando as informações obtidas em ensaios clínicos tradicionais e oferecendo uma visão mais realista do uso de tratamentos no cotidiano.

Desde 2020, os RWD figuram entre as principais tendências na área da saúde, segundo a Sociedade Internacional de Farmacoeconomia e Estudos de Desfecho (ISPOR). Esses dados são coletados a partir de diversas fontes, como prontuários eletrônicos, bancos de dados hospitalares, registros de seguradoras e sistemas de farmácia. A análise sistemática dessas informações gera as Evidências de Mundo Real (RWE – Real World Evidence), que demonstram como terapias funcionam na prática, seus benefícios a longo prazo, riscos potenciais e sua aplicabilidade em diferentes populações.

RWD e RWE: Ferramentas Vitais para a Tomada de Decisão Regulatória

A relevância dos RWD e RWE transcende a pesquisa clínica, tornando-se fundamentais para decisões estratégicas. No âmbito regulatório, agências como a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos têm incorporado cada vez mais RWE em suas análises. Entre 2021 e 2024, 42% das aprovações de medicamentos por essas agências utilizaram RWE como suporte. Iniciativas como o programa Accelerating Clinical Trials (ACT) da União Europeia incentivam a inclusão de evidências de mundo real em estudos.

A FDA, por exemplo, possui desde 2016 um programa dedicado a avaliar o potencial dos RWE, resultando na submissão de 35 pedidos de aprovação de fármacos, biológicos e vacinas que incluíram essas evidências. No setor de dispositivos médicos, esse número chega a 250 autorizações. No entanto, agências como a FDA ressaltam a necessidade de cautela e avaliação rigorosa da fonte e adequação dos dados para garantir sua confiabilidade e aplicabilidade regulatória.

O Cenário Brasileiro: Avanços e Desafios na Anvisa e no SUS

No Brasil, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) também tem ampliado o uso de RWD para subsidiar decisões regulatórias, especialmente em situações onde ensaios clínicos tradicionais não são viáveis, como para doenças raras ou populações desassistidas. A agência lançou um guia de boas práticas para estudos de RWD e criou um grupo de trabalho para aprimorar a análise e regulação de medicamentos com base nessas evidências.

A inclusão de RWE é considerada crucial para o registro de tecnologias inovadoras, como terapias avançadas e tratamentos para doenças raras, onde esses dados são frequentemente essenciais para a manutenção do registro até que se acumule mais conhecimento. Além disso, as Evidências de Mundo Real ganham espaço na Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS), auxiliando na comparação da efetividade clínica em contextos reais com a estimada por ensaios clínicos e na análise de acordos de remuneração baseados em resultados.

Desafios e Oportunidades para a Expansão do Uso de RWD

Apesar do reconhecimento global, a expansão do uso de RWD enfrenta desafios significativos. A dispersão das fontes de dados, a necessidade de padronização, a garantia da qualidade e transparência, e a dificuldade de integração entre diferentes bases de dados são obstáculos comuns. No Brasil, a fragmentação e a baixa interoperabilidade das bases de dados do Ministério da Saúde limitam a geração de evidências robustas, apesar do potencial estratégico do país.

Soluções como a tokenização de informações para garantir a privacidade, a otimização da entrada de dados com o auxílio da inteligência artificial, a melhoria das infraestruturas e a realização de ensaios clínicos “point-of-care” (integrados à rotina de cuidados do paciente) são apontadas como caminhos para superar esses desafios. A Estratégia de Saúde Digital para o Brasil e a implementação da Rede Nacional de Dados em Saúde (RNDS) até 2028 são vistas como fundamentais para integrar informações e impulsionar o uso sistemático de RWD. A adesão e o engajamento dos pacientes, bem como a padronização dos prontuários médicos, também são cruciais para o avanço nesse campo, permitindo que o Brasil aproveite plenamente o potencial dos dados de mundo real para decisões em saúde mais informadas e eficazes.

Fonte: futurodasaude.com.br